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“Al probar nuevos fármacos para la ELA, no esperamos ver una mejoría clínica”, declaró el neurólogo y científico Neil Shneider. “Lo que hemos observado en un paciente es una recuperación funcional sin precedentes. Es sorprendente y profundamente motivador para nosotros, la comunidad de investigación de la ELA, pero también para la comunidad de pacientes con ELA”.
Shneider, quien desarrolló el fármaco en colaboración con la empresa biotecnológica Ionis Pharmaceuticals, publicó sus hallazgos en la revista The Lancet, revisada por pares. Inicialmente, como un esfuerzo para ayudar a un solo paciente, la serie de casos fue pequeña, incluyendo solo 12 pacientes tratados con el fármaco.
Dos de los pacientes mostraron una respuesta notable al fármaco. Una joven que había recibido inyecciones de ulefnersen desde finales de 2020 recuperó la capacidad de caminar sin ayuda y de respirar sin el uso de un respirador, ambas perdidas previamente por ELA. El centro médico afirmó que ha vivido más tiempo con esta enfermedad que cualquier otro paciente conocido con esta forma juvenil de ELA FUS.
Un hombre de unos treinta y tantos años estaba asintomático al comenzar el tratamiento, pero las pruebas de actividad eléctrica muscular indicaron que los síntomas probablemente aparecerían de forma inminente. Sin embargo, tras tres años de tratamiento, aún no ha desarrollado síntomas de ELA FUS y la actividad eléctrica anormal en sus músculos ha mejorado.
