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La terapia génica consistió en el uso de un virus adenoasociado sintético para administrar una versión funcional del gen OTOF al oído interno mediante una única inyección a través de una membrana ubicada en la base de la cóclea, llamada ventana redonda. La audición mejoró en los 10 pacientes, de entre 1 y 24 años, y el tratamiento fue bien tolerado.
“Este es un gran avance en el tratamiento genético de la sordera, que puede cambiar la vida de niños y adultos”, afirma Maoli Duan, una de las autoras del estudio.
El efecto de la terapia génica fue rápido y la mayoría de los pacientes recuperaron parcialmente la audición después de tan solo un mes. Un seguimiento de seis meses mostró una mejora auditiva considerable en todos los participantes, con un volumen medio de sonido perceptible que pasó de 106 decibelios a 52.
“Estudios más pequeños realizados en China ya han mostrado resultados positivos en niños, pero esta es la primera vez que el método se prueba también en adolescentes y adultos”, afirma Duan. “La audición mejoró considerablemente en muchos de los participantes, lo que puede tener un profundo impacto en su calidad de vida. Ahora realizaremos un seguimiento de estos pacientes para comprobar la duración del efecto”.
