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El único tratamiento disponible actualmente para la LAD-I es un trasplante de médula ósea de un donante compatible de células madre. Para quienes tienen la suerte de encontrar un donante compatible, los trasplantes de médula ósea aún conllevan el riesgo de efectos secundarios potencialmente mortales, como la enfermedad de injerto contra huésped, una afección en la que las células donadas atacan el cuerpo del receptor.
La terapia en investigación, corrige genéticamente las células madre sanguíneas de los pacientes. Esto les permite convertirse en sus propios donantes de células madre y eliminando potencialmente muchos de los riesgos conocidos de los trasplantes de médula ósea.
Primero, se recolectan las células madre sanguíneas de los pacientes y luego se modifican utilizando un vector lentiviral, un virus modificado diseñado para introducir material genético de forma segura en las células. El vector transporta una copia funcional del gen afectado que codifica CD18 a las células madre sanguíneas del paciente, que luego se infunden al paciente para producir células inmunitarias sanas capaces de combatir infecciones.
“Esta terapia representa una nueva vía de avance en el tratamiento de estas enfermedades inmunitarias raras y en la reducción de las cargas y los riesgos para los pacientes”, afirmó Claire Booth, directora del centro de ensayos de Londres. “Es un avance trascendental para las familias que enfrentan esta enfermedad devastadora”.
Fuente | New England Journal of Medicine
