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Los gliomas difusos de la línea media se diagnostican cada año en unos cientos de niños y adultos jóvenes solo en Estados Unidos. Tienen una supervivencia media de alrededor de un año. La radioterapia solo puede ofrecer un alivio temporal y no existen fármacos quimioterápicos eficaces. Además, no es posible extirpar los tumores quirúrgicamente.
El DIPG tiene una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1%. Se trata de un subtipo de enfermedad que se produce en el tronco encefálico. A medida que los tumores progresan, causan una profunda discapacidad.
El tratamiento con células CAR-T consiste en modificar en el laboratorio las células inmunitarias linfocitos T, los glóbulos blancos, para que sean capaces de reconocer y combatir las células tumorales.
El tipo de CAR-T que se ha usado en este ensayo se desarrolló en Stanford Medicine. El equipo dirigido por Michelle Monje descubrió que las células tumorales de DIPG y otros gliomas difusos de la línea media producen un marcador de superficie llamado GD2 en grandes cantidades. El equipo había diseñado células CAR-T para dirigirse a GD2, que se encuentra en varios tipos de cánceres.
